攻击白血病的攻击改良国第个批改良T细胞成为美国第一个批准的基因治疗

2017-09-05 15:13 · yulduz

美国食品和药物管理局(FDA)批准了一项新的癌症治疗方案，该疗法涉及到基因改造病人的白血病的胞成免疫细胞。该机构称这一决定是为美“历史性的行动”，该疗法是准的治疗由诺华公司开发的，是基因美国批准的第一个基因疗法。

T细胞攻击癌症

美国食品和药物管理局(FDA)批准了一项新的攻击改良国第个批癌症治疗方案，该疗法涉及到基因改造病人的白血病的胞成免疫细胞。该机构称这一决定是为美“历史性的行动”，该疗法是准的治疗由诺华公司开发的，是基因美国批准的第一个基因疗法。

这种新疗法包括从患者血液中去除被称为T细胞的攻击改良国第个批免疫细胞，并为其提供一种名为“嵌合抗原受体”(CAR)的白血病的胞成蛋白质的基因，这种蛋白质指示T细胞靶向白血病细胞。为美然后将修饰过的准的治疗细胞进行回输。虽然治疗有时会造成严重的基因副作用，但在诺华的临床试验中，在63名患有某种白血病的年轻患者中，有83%的B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者因该治疗而获得缓解。

美国食品和药物管理局批准了诺华制药公司，名为Kymriah(tisagenlecleucel)，用于儿童和成人的25岁以下的B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)，所有对常规治疗没有反应或复发的人。

FDA的决定是在一个机构顾问小组7月开会讨论诺华治疗的风险和好处之后做出的。小组成员提出了一些安全问题，但一致通过了决议。

伴随CAR-T细胞疗法激动人心的成果，人们对价格也担忧起来——诺华对该项疗法定价47.5万美元，虽然据说是低于预期。供应也是一个问题。改良的细胞必须在特殊的生产设备中为每一个病人专门制造，而且在临床试验中，一些医疗中心已经出现了短缺。

FDA今年晚些时候可能批准一种淋巴瘤CAR-T细胞治疗。研究人员正试图找到治疗实体肿瘤的方法。

尽管中国在欧洲市场上已经批准了一种基因治疗癌症药物，两种基因疗法治疗遗传性遗传病但这是第一个获得FDA批准的。第一个获得FDA批准遗传疾病的基因疗法可能是治疗失明的。

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Posted in: HealthPolicyCancer topic

doi:10.1126/science.aap8293

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